Группа ученых провела исследование вазопрессинового рецептора V2R, важного белка, который регулирует водный баланс в почках. Нарушение его работы приводит к серьезному наследственному заболеванию — нефрогенному несахарному диабету, при котором организм не способен удерживать воду. В ходе эксперимента было создано более семи тысяч вариантов мутировавшего рецептора, после чего исследователи протестировали препарат толваптан, который уже используется для лечения других почечных заболеваний. Результаты оказались многообещающими: толваптан смог восстановить стабильность 87% поврежденных белков, действуя как «молекулярный стабилизатор». Это позволяет белку правильно формироваться и выполнять свои функции на клеточной поверхности. Ученые полагают, что данный подход может быть применим и к другим белкам, что открывает новые горизонты для разработки универсальных лекарств от различных редких заболеваний, вызванных генетическими мутациями. Также было установлено, что верапамил, известный как гипотензивное средство, может поддерживать работу инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа.