Исследователи из нидерландской компании uniQure сообщили о значительных успехах в лечении болезни Гентингтона, как сообщает RTVI. В рамках клинических испытаний I и II фаз в США было обследовано 26 пациентов, которым был введен генный препарат AMT-130. Участникам делали инъекции с разными дозировками препарата в полосатое тело мозга, после чего их состояние отслеживалось на протяжении пяти лет.
По результатам исследований, спустя три года у 66% участников наблюдалось замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, стали развиваться в течение четырех лет, что позволяет пациентам наслаждаться десятилетиями качественной жизни.
Процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и является достаточно дорогой, но впервые открывает реальные перспективы для эффективного лечения. Болезнь Гентингтона, известная также как Хорея Гентингтона, проявляется в возрасте 30-50 лет и приводит к летальному исходу в среднем через 10-13 лет после появления симптомов, вызывая серьезные нарушения движений и координации.